Use of a High-Purity Factor X Concentrate in Turkish Subjects with Hereditary Factor X Deficiency: Post Hoc Cohort Subanalysis of a Phase 3 Study
Makaleler > Tam Makale · 2018
Yazarlar: Ahmet Fayik Öner, Tiraje Celkan, Cetin TIMUR, Miranda NORTON, Ramazan Kaan KAVAKLI
Turkish Journal of Hematology, SCI Expanded İndekslerine Giren Dergi, Uluslararası, Wos, 2018, cilt 35, ss 129-133
Özet
Kalıtsal faktör X (FX) eksikliği, akraba evliliklerinin yüksek oranda görüldüğü ülkelerde daha sık olan nadir bir kanama bozukluğudur.Prospektif, açık etiketli, çok merkezli bir faz 3 çalışmada 6 ay ila 2 yıl boyunca gerektiği zaman veya kısa dönemli profilaktik olarak 25 IU/ kg plazma kaynaklı FX (pdFX) uygulanmıştır.Türk hastalarda (n=6) kanamaların %60,7'si hafiftir.Her kanamayı tedavi etmek için ortalama 1,03 infüzyon gerekmiş ve kanama başına ortalama toplam doz 25,38 IU/kg olmuştur.Türk hastalar değerlendirilebilir 84 kanamanın tümü için pdFX etkililiğini mükemmel veya iyi olarak derecelendirmiştir; araştırmacılar genel pdFX etkililiğinin tüm hastalarda mükemmel veya iyi olduğu kararına varmıştır.Türk hastalarda 51 advers olay gözlenmiştir; şiddeti bilinenlerin %96'sı hafif/orta derecededir ve 1'i (infüzyon bölgesi ağrısı) muhtemelen pdFX ile ilişkili olmuştur.Bu sonuçlar 25 IU/kg pdFX kullanımının bu Türk kohortunda güvenli ve etkili olduğunu ortaya koymaktadır (ClinicalTrials.govtanımlayıcısı: NCT00930176).Anahtar Sözcükler: Klinik çalışma, Pıhtılaşma faktörü konsantresi, Etkililik, Faktör X eksikliği, Yetim ilaç, Güvenlilik Hereditary factor X (FX) deficiency is a rare bleeding disorder more prevalent in countries with high rates of consanguineous marriage.In a prospective, open-label, multicenter phase 3 study, 25 IU/kg plasmaderived factor X (pdFX) was administered as on-demand treatment or short-term prophylaxis for 6 months to 2 years.In Turkish subjects (n=6), 60.7% of bleeds were minor.A mean of 1.03 infusions were used to treat each bleed, and mean total dose per bleed was 25.38 IU/kg.Turkish subjects rated pdFX efficacy as excellent or good for all 84 assessable bleeds; investigators judged overall pdFX efficacy to be excellent or good for all subjects.Turkish subjects had 51 adverse events; 96% with known severity were mild/moderate, and 1 (infusionsite pain) was possibly pdFX-related.These results demonstrate that 25 IU/kg pdFX is safe and effective in this Turkish cohort (ClinicalTrials.govidentifier: NCT00930176).