Yetim ilaçlarla ilgili son gelişmeler ve yasal düzenlemelerdeki mevcut durum
Proje no. 21148 · Durum: Kapanmış · 2019
Özet
Nadir olan hastalıklar, toplam nüfus içerisinde çok düşük bir sayıda insanın etkilenmiş olduğu hastalıklardır. Günümüzde belirlenmiş olan 6-8 bin arasında nadir hastalık mecvuttur ve yeni hastalıklar keşfedildikçe düzenli olarak literatürlere eklenmektedir. Nadir hastalıklar oldukça ciddi sonuçları olan, çoğu zaman kronik ve ilerleyici seyreden hastalıklardır. Nadir hastalıklar ile ilgili sahip olunan bilimsel ve tıbbi bilgi birikimi çok azdır. Nadir hastalıkların çoğunun kesin bir tedavisi yoktur ama uygun ilaç tedavisi ve bakım ile belirtileri olabildiğince azaltarak hastanın yaşam kalitesinin arttırılması hedeflenmiştir. Yetim ilaçlar, nadir olan hastalıkların tanı, tedavisi ve önlenmesinde kullanılmak üzere geliştirilmiş olan tıbbi ürünlerdir. İlaç üreticileri yetim ilaçların üretilmesi ve geliştirilmesi konusunda çoğunlukla isteksizlerdir. Bunun sebebi ise yetim ilaçların üretim süreçlerinin oldukça uzun ve pahalı olmasıdır.