Niemann-Pick TipC1 Hastalarında Plasebo ve standart bakıma kıyasla; 2000mg/kg Trappsol Cyclo ve standart bakımın etkinliğini, güvenliliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendiren faz 3, çift kör, randomize, plasebo kontrollü, paralel gruplu, çok merkezli bir çalışma