Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria with or Without Aplastic Anemia: Multicenter Turkish Experience
Makaleler > Tam Makale · 2021
Yazarlar: Fergun Yilmaz, Nur SOYER, Guldane Cengiz Seval, Sinem Civriz Bozdag, PERVİN TOPÇUOĞLU, ALİ ÜNAL, Leylagul Kaynar, Gokhan Ozgur, Gulsan Sucak, HAKAN GÖKER, Mustafa Velet, Hakan Ozdogu, MEHMET YILMAZ, EMİN KAYA, OZAN SALİM, Burak Deveci, Ihsan Karadogan, Güray SAYDAM, Fahri ŞAHİN, Filiz VURAL
Turkish Journal of Hematology, SCI Expanded İndekslerine Giren Dergi, Uluslararası, Wos, 2021, cilt 38, ss 195-203
DOI: 10.4274/tjh.galenos.2021.2021.0105
Özet
Objective: Although inhibition of the complement system at different steps is a promising therapy modality in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HCT) is still the only curative therapy, especially for patients with intractable hemolysis or bone marrow failure.The aim of this study is to evaluate the outcomes of allogeneic HCT in PNH patients with aplastic anemia (PNH-AA) or without. Materials and Methods:Thirty-five PNH/PNH-AA patients who were treated with allogeneic HCT in 10 transplantation centers in Turkey were retrospectively analyzed.Results: Sixteen (45.7%) and 19 (54.3%) patients were diagnosed with classical PNH and PNH-AA, respectively.The median age of the patients was 32 (18-51) years.The 2-year overall survival (OS) rate and rate of graft-versus-host disease-free, failure-free survival (GFFS) was 81.2% and 78.1%, respectively.The 2-year OS in cases of classical PNH and PNH-AA was 81.3% and 79.9%, respectively (p=0.87), and 2-year GFFS in cases of PNH and PNH-AA was 79% and 76% (p=0.977),Amaç: Paroksismal noktürnal hemoglobunüri (PNH) hastalarının tedavisinde kompleman sisteminin değişik basamaklardaki inhibisyonu umut vadedici bir tedavi yöntemidir.Ancak hastalığın belirti ve bulgularını kontrol etmekte etkin bir tedavi yöntemi olsa da küratif bir tedavi seçeneği değildir.Özellikle kompleman inhibisyonuna rağmen devam eden hemolizi, replasman ihtiyacı ve kemik iliği yetmezliği ile birlikteliği olan hasta grubunda halen tek küratif tedavi seçeneği allojeneik kök hücre naklidir (KHN).Bu çalışmamızda aplastik anemi ile birlikteliği olan (PNH-AA) ve olmayan PNH hastalarında yapılmış allojeneik KHN'nin sonuçlarını değerlendirmeyi amaçladık.Gereç ve Yöntemler: On ayrı merkezde PNH/PNH-AA tanısı olup allojeneik KHN yapılan toplam 35 hasta retrospektif olarak tarandı.Bulgular: On altı (%45,7) PNH ve 19 (%54,3) PNH-AA hastası çalışmaya dahil edildi.Hastaların ortanca yaşı 32 (18-51) idi.