Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler
Makaleler > Tam Makale · 2014
Yazarlar: Rashnonejad A, Mehmet Burak DURMAZ, Feriştah Ferda ÖZKINAY
Ege Tıp Dergisi, Uluslararası, 2014, cilt 53, ss 231-240
DOI: 10.19161/etd.344096
Özet
Gen tedavisi, genel anlamda, bir hastalığı tedavi etmek ya da en azından bir hastanın klinik durumunu iyileştirmek amacıyla genetik materyalin hücrelere transferi olarak tanımlanır. Gen tedavisinin temel amacı, hedef hücrelere bir vektör aracılığı ile terapötik geni transfer etmektir. Gen tedavisinde en çok kullanılan vektörler, viral vektörlerdir. Adeno-assosiye virüs, retrovirüs, adenovirüs ve herpesvirüs vektörleri en sık uygulanan viral vektörlerdendir. Viral olmayan vektörler, viral vektörlerden daha az verimlidir, ancak düşük immünojenite ve büyük DNA parçalarını aktarabilmeleri onların avantajları olarak bilinir. Gen tedavisi hem somatik hem de eşey hücrelerinde uygulanılabilir. İlk kez 1982 yılında denenmeye başlayan, bir klinik uygulama olarak kabul edilen gen tedavisi, beklenenden daha hızlı gelişme göstererek çoğu bilim insanını kendine çekmiştir. Bu alandaki gelişmeler, ilk gen tedavisi ilaçlarının üretilmesini sağlamıştır. Örnek olarak kanser tedavisinde ve lipoprotein lipaz eksikliğinin tedavisinde kullanılması onaylanan ilaçlardan söz edilebilir. Ayrıca, Leber'in konjenital amorozisi (LCA) ve hemofili hastaları için üretilmiş gen tedavisi ilaçları şu anda faz III aşamasındadır. Bu derlemede, gen tedavisinin temel ilkeleri, tarihçesi ve günümüzdeki klinik uygulamaları son literatür verileri ışığı altında sunulmaktadır.